A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett génterápiáéval, amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára.

Az új gyógyszer azonban más módon kerülne beadásra, és az idősebb gyermekeket célozná meg. A Novartis tervei szerint jövőre egy orvosi konferencián mutatják be a vizsgálat részletes eredményeit, és megvitatják azokat a szabályozó hatóságokkal, írja a Portfolio.

Borítókép: archív/AdobeStock