Két SMA-s beteg meghalt, miután megkapta a gyógyszert
Az Index szerint mind a két SMA-s betegnél akut májelégtelenség alakult ki közvetlenül azután, hogy megkapták a Zolgensma nevű gyógyszert – ezt maga a gyártó, a Novartis jelentette be nemrég.
Február utolsó napja a Ritka Betegségek Világnapja
A ritka betegségek 80 százaléka genetikai eredetű, így gyógyításukban a sejt- és génterápiás eljárások hozhatják meg az igazi áttörést.
Egyedi méltányosság alapján kapható meg az SMA-gyógyszer
Az SMA-ban szenvedő magyar betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK), közli Facebook-oldalán Kásler Miklós.
Száz gyerek ingyen kapja meg a világ legdrágább gyógyszerét
Világszerte 100 beteg csecsemő és kisgyerek juthat hozzá ingyen a világ legdrágább gyógyszeréhez a Novartis svájci gyógyszergyártó révén, az Index szerint sorsolással döntenek.
Minden 18 év alatti SMA-s beteg megkaphatja a kezelést
Megszületett megállapodás az SMA kezelésére szolgáló, egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítmény forgalmazójával, így valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthat a kezeléshez – jelentette be az emberi erőforrások minisztere pénteki, budapesti, korlátozottan nyilvános sajtótájékoztatóján.
Levente is megkapta az innovatív SMA gyógyszert
A Magyarországi Református Egyház Bethesda Gyermekkórházában a mai napon Hosszú Levente, SMA-s betegünk másodikként kapta meg az egyszeri génterápiás kezelést.
Leállították az SMA elleni szer kísérleteit az USA-ban
A Zentének minap beadott szer új, erősebb hatóanyagú változatától azt remélik, hogy idősebb gyerekeken is segíthet, de az állatkísérletek során problémák léptek fel, írja a hvg.hu.
Innovatív génterápiás SMA gyógyszert adtak be a Bethesdában
Az Egyesült Államokban szabadalmaztatott, és Európában még nem törzskönyvezett génterápiás gyógyszert eddig három esetben alkalmazták a kontinensen.
Miért kerül egy terápia 700 millió forintba? (Frissítés: Összegyűlt!)
A világ legdrágább gyógyszere menthetne meg egy izomsorvadásos magyar kisfiút, akinek szülei gyűjtést indítottak, hogy ki tudják fizetni a 700 millió forintos kezelést, írja a hvg.hu.
A NEAK az SMA-betegek terápiájáról
A kormány úgy döntött, hogy többletforrást biztosít a 2020-as költségvetésben annak érdekében, hogy valamennyi 18 év alatti gyermek hozzájuthasson a kezeléshez.
Lesz elég gyógyszer az SMA betegeknek
Lesz elég gyógyszer a 18 éven aluli gerincizom-atrófiás (SMA) betegek kezelésére januártól – derült ki a Népszava szerint Kovács József (Fidesz) szavaiból az Országgyűlés Népjóléti Bizottságában kedden.
