Az alfa-szinuklein fehérje aggregációja az idegsejtekben és az agy oligodendrocitáiban neurodegeneratív betegségek egy jelentős csoportját alkotja – ide tartozik többek között a Parkinson-kór, a Lewy-testekkel járó demencia és a multiszisztémás atrófia – amelyeket összefoglalóan szinukleinpátiáknak nevezünk – mondta Lőrincz Zsolt, a magyar biotechnológiai kisvállalat ügyvezetője és tudományos igazgatója.

Mivel a vizsgált gyógyszerekkel végzett randomizált, ellenőrzött klinikai vizsgálatok eddig nem mutatták ki a szinukleinpátiáknak betegség progressziójának jelentős lassulását a placebohoz képest, ezért elengedhetetlen az alfa-szinuklein patológia molekuláris okaival és következményeivel kapcsolatos ismereteink bővítése az új terápiás célpontok azonosítása és a hatékonyabb terápiás beavatkozások kidolgozása érdekében – magyarázta Dormán György, a TargetEx gyógyszerkémiai vezetője és a kisvállalat konzorciumi képviselője – Az alapkutatást megvalósító projekt keretében partnereink egy egyedülálló OMICS adatkészletet hoznak létre, amely alapján megalkotják a szinukleinpátiákban részt vevő molekuláris mechanizmusok integrált térképét. Ennek segítségével potenciális fehérje-célpontokat javasolnak gyógyszerjelölt kismolekulák azonosítása céljából – tette hozzá.

A TargetEx potenciális fehérje-célpontok expresszióját, és vizsgálatát végzi sejt- és fehérjealapú kísérletek segítségével, illetve a célpontokon azonosított kismolekulákat validálja, mely feladatok elvégzése elengedhetetlen a nagy adatkészleten gyűjtött eredmények megerősítéséhez. A projektben felmerülő magyar oldali költségek mintegy 99 százalékát a Nemzeti Kutatási, Fejlesztési és Innovációs Alap forrásából finanszírozza a Magyar Kormány. Büszkék vagyunk, hogy projektünk támogatást nyert el (szerződésszám: 2024-1.2.2-ERA_NET-2024-00005) – tájékoztatott Lőrincz Zsolt.

Borítókép: adobestock