Május 19–22. között megtartott ülésén az Európai Gyógyszerügyi Hivatal emberi felhasználásra szánt orvosi termékekkel foglalkozó bizottsága pozitív véleményt alkotott a Gazyvaro (Roche Registration Ltd.) ritka betegségek gyógyszereként való törzskönyvezéséről. Az infúziós alkalmazásra szánt, 1000 mg obinutuzumabot tartalmazó koncentrátum engedélyezés alatt álló javallata a krónikus limfocitás leukémia (CLL) klórambucillal kiegészített kombinációs kezelése olyan felnőtt betegek esetében, akik korábban még nem részesültek kezelésben, és a CLL kísérő betegségei miatt nem alkalmasak a teljes dózisú fludarabin-alapú terápiára (megjegyzés: gyógyszertörzskönyvezési szempontból a CLL a betegek viszonylagosan kis száma miatt számít „ritka” betegségnek). Az obinutuzumab rekombináns monoklonális antitest, amelynek célmolekulája az érett B-limfociták és ezek előalakjai (malignus és a nem malignus formák) felszínén expresszálódó CD20-as transzmembrán antigén. A klórambucillal együtt alkalmazott obinutuzumab-kezelés javítja a progressziómentes túlélést a klórambucil monoterápiához vagy a rituximab–klórambucil kombinációs kezeléshez viszonyítva. Az obinutuzumab leggyakoribb nemkívánatos hatásai az infúziós beadással összefüggő reakciók, a neutropénia és a fertőzések iránti fokozott fogékonyság.

Ugyancsak speciális indikációval való törzskönyvezésre javasolja a CHMP a Translarna (125, 250 és 1000 mg ataluren; PTC Therapeutics Ltd.)néven forgalmazni kívánt, szupszpenzióhoz való granulátumot. A Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére szánt új szer a javaslat szerint feltételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat azzal a kitétellel, hogy a még folyamatban lévő megerősítő vizsgálat pozitív eredményeivel meghatározott időn belül meg kell erősíteni a szer hatásosságát. A hatásosságot jelző eddigi döntő fontosságú vizsgálatban 174 beteget kezeltek a szerrel, amely a jelek szerint lassítja a betegek járási sebességének hanyatlását. Hatásmechanizmusa a disztrofin nevű izomfehérjét kódoló gén mutációi miatt bekövetkező kóros disztrofin-szintézis részleges megszüntetésén alapul. A betegek egy részénél kimutatható géndefektus miatt a hibás genetikai információ alapján felépülő disztrofin fehérje megrövidül és nem képes megfelelő működésre. Az ataluren lehetővé teszi, hogy a fehérjeszintézis során a sejt figyelmen kívül hagyja a hibás genetikai információt és így funkcionálisan ép disztrofin protein keletkezzen. A Translarna végső engedélyezésre váró javallata 5 éves kort betöltött gyermekek Duchenne-féle izomdisztrófiájának ambuláns kezelése olyan esetekben, ha a betegség igazoltan a disztrofin gén nonsense mutációjára vezethető vissza.

A bizottság pozitív véleményt alkotott a felnőtt kori relapszáló-remittáló sclerosis multiplex kezelésére javasolt Plegridy (63 mg, 94 mg, illetve 125 mg peginterferon-béta-1a; Biogen Idec Ltd.) törzskönyvezéséről. Sclerosis multiplex esetén a béta-interferonok igazoltan felerősítik a gyulladás ellen ható és csökkentik a proinflammatorikus immunreakciókat; az új szer a klinikai vizsgálatok tanúsága szerint csökkenti a betegség relapszusainak gyakoriságát. Leggyakoribb mellékhatásai a beadás helyén fellépő bőrpír, az influenzaszerű tünetek, a láz–hidegrázás, a fejfájás, az izom- és ízületi fájdalom.

Új szerrel bővülhet a VIII. véralvadási faktor defektusával összefüggő hemofília-A terápiás fegyvertára is. Az elfogadásra javasolt Nuwiq (az Octapharma AB terméke) hatóanyaga a simoctogog-alfa nevű rekombináns VIII. faktor. A törzskönyvezési kérelem alapjául szolgáló 3 döntő fontosságú vizsgálatban (GENA-01, -03 és -08) felnőtt és gyermek korú hemofíliás betegek körében is igazolták, hogy a simoctogog-alfa hatásosan védi ki, illetve szünteti meg a sebészeti beavatkozások kapcsán fellépő vérzést anélkül, hogy nemkívánatos hatásokat okozna. Immunreakciót a vizsgált betegek egyikénél sem figyeltek meg a gyógyszerrel szemben.

A CHMP jóváhagyta továbbá a nyílt zugú glaukóma, illetve az intraocularis hipertenzió kezelésére szánt, Simbrinza (brinzolamid és brimonidin-tartrát, 10 mg/ml / 2 mg/ml; Alcon Laboratories Ltd.) nevű szuszpenziós szemcsepp törzskönyvezési kérelmét. A szemcsepp a nyílt zugú glaukóma vagy intraocularis hipertenzió miatti emelkedett szembelnyomás csökkentésére javasolt olyan felnőtt betegek számára, akiknél a monoterápia nem bizonyul kellően hatásosnak. A brinzolamid szénsav-anhidráz enzim közvetlen gátlásával, míg a brimonidin a ciliaris epithelium alfa-2-adrenerg receptorainak agonistájaként fejti ki hatását, tehát kétféle mechanizmussal csökkenti a csarnokvíz termelődését. A szemcsepp mellékhatásaként helyi irritáció és allergiás reakció léphet fel.

Végül, a CHMP elfogadásra javasolja a tacrolimust tartalmazó Envarsus (Chiesi Farmaceutici S.p.A.) nyújtott hatású tablettát (0,75 mg, 1 mg, illetve 4 mg hatóanyag-tartalmú készítményekként). Javallata az allograft máj- és vesetranszplantációt követő kilökődés megelőzése, illetve kezelése olyan felnőtt betegek esetében, akik más immunszuppresszív szerrel nem kezelhetők. A tacrolimus gátolja a graftkilökődésért alapvetően felelős citotoxikus limfociták képződését, visszafogja a T-sejt-aktiválódést és a T-helper-függő B-sejt-proliferációt, valamint a limfokinek (pl. interleukin-2 és -3, gamma-interferon) termelődését.

A Bizottság támogatja az Arzerra, a Halaven és a Vfend indikációbővítési kérelmét. Az ofatumumab nevű monoklonális antitestet tartalmató Arzerra (Glaxo Group Ltd.) oldatos infúzióhoz való koncentrátum a krónikus limfocitás leukémia (CLL)kezelésére szolgál olyan betegek ellátásában, akik nem reagálnak a fludarabin-/alemtuzumab-terápiára. Az új indikáció szerint az Arzerra a korábban nem kezelt CLL-betegek ellátásában is alkalmazható lesz chlorambucillal vagy bendamustinnal kombinációban, ha a beteg nem alkalmas a fludarabin-alapú kemoterápiára.

Az eribulin Halaven (Eisai Europe Ltd.) injekciós oldat a lokálisan előrehaladott vagy áttétet adó emlőrák kezelésére a jövőben várhatóan akkor is választható lesz, ha az eddigi indikációtól eltérően nem két, hanem csupán egyféle korábbi kemoterápia (antraciklin/taxán) eredménytelennek bizonyul.

Végül a voriconazolt tartalmazó, gombaellenes hatású Vfend filmtabletta (Pfizer Ltd.; 50 mg, illetve 200 mg), szuszpenzió (40 mg/ml) és oldatos infúzióhoz való por javallati köre az infekciók szempontjából nagy kockázatúnak számító allogén hemopoetikus őssejt-transzplantáció kapcsán kialakuló invazív gombás fertőzések profilaxisával bővül.

Három készítmény engedélyezését a rendelkezésre álló vizsgálati adatok alapján elutasították. Ezek az előrehaladott stádiumú, inoperábilis hasnyálmirigyrák kezelésére szánt Masiviera (AB Science; tirozinkináz-gátló masitinib), a sclerosis multiplex terápiájára szánt Nerventra (Teva Pharma GmbH; immunmoduláns hatású laquinimodot tartalmazó kapszula), valamint az akut szívelégtelenség ellátásában parenterális alkalmazásra szánt Reasanz (Novartis Europharm Ltd.; serelaxin, a relaxin-2 endogén hormon rekombináns formája).

A Bizottság megerősítette, hogy biztonságossági okból lehetőleg kerülendő a renin–angiotenzin-rendszerre ható gyógyszerek (azaz az ARB-k, az ACE-gátlók és a direkt reningátlók) bármilyen párosításban történő alkalmazása (Ne kombináljuk az ARB-t, az ACE-gátlót és a direkt reningátlót). Diabéteszes nefropátia esetén az angiotenzinreceptor-blokkolók (ARB) és az ACE-gátlók együtt adása szigorúan tilos.

Az uniós gyógyszer-engedélyezéssel, illetve előirat-módosításával kapcsolatos végső döntés az Európai Bizottság feladata.