A nem kissejtes tüdőrák (NSCLC), az akut lymphoblastos leukaemia (ALL) és a myeloma multiplex kezelésében kínálnak új alternatívákat azok az újonnan engedélyezett vagy még végső jóváhagyásra váró gyógyszerek, amelyeket az elmúlt három hónap során értékelt az Európai Gyógyszerhatóság. A Sanofi Pasteur MSD SNC új kombinációs vakcinája a diphtheria, a tetanus, a pertussis, a hepatitis B, a poliomyelitis és a Haemophilus influenzae B típusa elleni aktív immunizálás komplex szere lehet, míg egy másik új fejlesztés a ritka, krónikus alvászavarként számon tartott narcolepsia kezelésében tűnik ígéretesnek.

Daganatterápia

Az Európai Bizottság jóváhagyásával két új szerrel bővült az akut lymphoblastos leukaemia (ALL) terápiás eszköztára: az Oncaspar 750 NE/ml oldatos injekció/infúzió (pegaszpargáz; Baxalta Innovations GmbH.) és a Spectrila 10 000 NE oldatos infúzióhoz való koncentrátum készítésére alkalmas por (aszparagináz; medac Gesellschaft fuer klinische Spezialpraeparate mbH.) kombinációs kezelési sémák részeként már újszülöttkortól szerephez juthat az ALL ellátásában. Az L-aszparagin aminosav hasítása útján mindkét enzim kivonja a keringésből az aszparagint, ami a leukaemiás blastsejtek apoptózisát eredményezi. Ennek oka, hogy a lymphoblastos tumorsejteket minimális aszparaginszintetizálási kapacitás jellemzi (az aszparagin-szintetáz enzim jelentősen csökkent expressziója miatt), így ha a blastsejt az extracelluláris környezetből nem jut hozzá e kulcsfontosságú aminosavhoz, zavart szenved a fehérjeszintézis. Ezzel szemben az egészséges sejtek képesek L-aszparagint szintetizálni, ezért kevésbé hat rájuk az L-aszparagin gyors megvonása a kezelés során. A klinikai vizsgálatok azt jelzik, hogy a teljes aszparagindepléció korrelál a teljes remisszióval.

A CHMP döntése értelmében feltételes forgalomba hozatali engedélyt kaphat a Tagrisso filmtabletta (osimertinib, AstraZeneca AB.) a lokálisan előrehaladott vagy áttétet adó nem kissejtes tüdőrák (NSCLC) azon eseteinek kezelésére, amikor az epidermális növekedésifaktor-receptor (EGFR) génjének T790M mutációja igazolható. A szóban forgó mutáció a tirozinkináz-gátlókkal szembeni rezisztenciát eredményez, az ugyancsak tirozinkináz-gátló osimertinib viszont a jelek szerint ilyen esetekben is sikerrel veszi fel a harcot a daganattal szemben. A II. fázisú klinikai vizsgálatok (n=411) tanúsága szerint az EGFR-gátló kezelések mellett progrediáló, EGFR T790M mutációt hordozó NSCLC-betegek mintegy kétharmada jól reagál az osimertinibkezelésre, amit a tüdődaganat zsugorodása jelez. A terápiás válasz tartósan fennmarad. A progressziómentes és a teljes túlélésre vonatkozóan egyelőre nem állnak rendelkezésre konkrét adatok – erről a készítmény folyamatban lévő III. fázisú vizsgálata fog döntő fontosságú információkkal szolgálni. A gyorsított értékelési eljárást és a feltételes forgalomba hozatali engedély lehetőségét a tüdőrák népegészségügyi jelentősége indokolja: a statisztikai adatok alapján világviszonylatban az ötödik leggyakoribb haláloknak számít, és az esetek túlnyomó többségét az NSCLC forma teszi ki.

Ugyancsak az NSCLC kezelési lehetőségeit bővítheti a Portrazza 800 mg infúzióhoz való koncentrátum (necitumumab; Eli Lilly Nederland B.V.), amely a végső jóváhagyásra váró javallat szerint gemcitabinnal és cisplatinnal kombinációban lenne alkalmazható azon felnőtt betegek ellátásában, akik EGFR-t expresszáló, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus nem kissejtes tüdődaganatát korábban kemoterápiával nem kezelték. A necitumumab rekombináns humán IgG1 monoklonális antitest, amely nagy affinitással és specifikusan kötődik a humán EGF-receptorhoz és blokkolja annak ligandkötő helyeit. A klinikai vizsgálatok tanúsága szerint a necitumumabbal kiegészített kemoterápia javítja a betegek túlélését az önmagában alkalmazott kemoterápiával összehasonlítva.

A CHMP gyorsított eljárás keretében értékelte a myeloma multiplex kezelésére szánt Empliciti infúzióhoz való porkészítményt (elotuzumab; Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG.). A végső jóváhagyásra váró javallat szerint az ígéretes új gyógyszer lenalidomiddal és dexametazonnal kombinációban kapna helyet azon myeloma multiplexben szenvedő felnőtt betegek ellátásában, akik korábban már legalább egyféle kezelésen átestek (refrakter vagy relabáló esetek). Az elotuzumab immunstimuláns antitest, amely a myelomasejtek felszínén nagymértékben expresszálódó SLAMF7 (signalling lymphocyte activation molecule family member 7) fehérjéhez kötődik, és ezáltal aktív immunválaszt vált ki a malignusan transzformált sejtek ellen. Az engedélykérelem alapjául szolgáló III. fázisú klinikai vizsgálatban (n=646) lenalidomid-dexametazon kontrollal vetették össze az elotuzumabbal kiegészített kezelést, és megállapították, hogy a hármas kombináció mellett szignifikánsan lassul a betegség progressziója (medián értékben 4,2 hónappal). Emellett az elotuzumab alkalmazásakor jelentősen több betegnél mutattak ki teljes vagy részleges remissziót (78,5% vs. 65,5%).

Ugyanezen a területen a CHMP támogató döntése értelmében forgalomba hozatali engedélyt kaphat a Neofordex 40 mg tabletta (dexametazon-acetát; Laboratoires CTRS) a myeloma multiplex kombinációs kezelésének részeként. Klinikai vizsgálatai alapján javítja a terápiás válaszarányt, ami a betegek túlélésének javulásában is megnyilvánul.

Komplex új vakcina

A CHMP döntése szerint forgalomba hozatali engedélyt kaphat a Sanofi Pasteur MSD SNC új kombinációs vakcinája. A Vaxelis szuszpenziós injekció egyetlen fecskendőben tartalmazza a diphtheria, a tetanus, a pertussis (szamárköhögés), a hepatitis B, a poliomyelitis (gyermekparalízis) és a haemophilus influenzae B típusa (Hib) elleni aktív immunizálásra szolgáló oltóanyagot. Első oltás és emlékeztető oltás céljára is alkalmazható lesz 6 hetes kortól.

Haemophilia

A VIII. faktor veleszületett hiányával összefüggő haemophilia-A életkortól független ellátásában kaphat helyet a Bayer Pharma AG két új készítménye. Az octocog-alfa hatóanyagú Iblias és Kovaltry (mindkettő injekciós oldat készítésére szolgáló por és oldószer) szubsztitúciós kezelésként biztosítja a vérzés megelőzését és csillapítását e betegpopulációban.

A X. faktor örökletes hiányára visszavezethető vérzékenység ellátását szolgálná a Coagadex injekciós porkészítmény (X. faktor; Bio Products Laboratory Ltd.) a vérzéses epizódok megelőzésére és kezelésére, illetve a perioperatív vérzés csillapítására.

Narcolepsia

A ritka betegségek gyógyszerei körében a CHMP forgalomba hozatalra javasolja a Wakix filmtablettát (pitolisant; Bioprojet Pharma) a cataplexiával társuló vagy anélküli narcolepsia kezelésére, felnőttek esetében. A ritka, krónikus alvászavarként számon tartott narcolepsia a fiziológiás alvás-ébrenléti ciklus agyi szabályozásának zavarára vezethető vissza; kísérheti cataplexia, amely érzelmi hatásokra hirtelen kialakuló, súlyos izomgyengeséget vagy izomtónusvesztést takar. A pitolisant egy új gyógyszercsoport első képviselője, amely a H₃-hisztaminreceptor antagonistájaként/inverz agonistájaként fejti ki hatását. A hisztaminerg agyi folyamatok aktivitásának fokozásával csökkenti a napközbeni álmosságot és a cataplexia gyakoriságát. Nemkívánatos hatásként leggyakrabban fejfájást, álmatlanságot és émelygést okoz.

A sebgyógyulástól a köszvényig

Forgalomba hozatali engedélyt kapott a nyírfakéreg-kivonatot tartalmazó Episalvan külsőleges alkalmazásra szánt gél (Birken AG) a bőr részleges vastagságú (vagyis az alsó dermis határáig terjedő) sebeinek kezelésére. A nyírfakéreg kivonatának tartalomanyagai nagy valószínűséggel a sebgyógyulás első napjaiban termelődő gyulladásos mediátorokat gátolják, valamint a keratinocyták aktivitását serkentve segítik a bőr epithelrétegének mielőbbi helyreállítását. Ennek köszönhetően gyorsítják a sebgyógyulást, aminek például égés vagy bőrtranszplantáció esetén lehet kiemelt jelentősége.

Az Uptravi filmtabletta (selexipag; Actelion Registration Ltd.) a pulmonalis artériás hipertónia (PAH) terápiájában kínálhat új alternatívát. A per os adható, szelektív prosztaciklinreceptor-agonista selexipag a prosztaciklinreceptor (IP) aktiválásával dilatálja az ereket és gátolja a thrombocyták aggregációját. PAH esetén nemcsak a tüdőartériák tágításának, hanem a selexipag antiproliferatív és antifibrotikus hatásának is jelentősége van, hozzájárulva a tüdőartériákbeli nyomás csökkenéséhez és a betegség progressziójának késleltetéséhez.

A Briviact filmtabletta, perorális oldat és 10 mg/ml injekciós/infúziós alkalmazásra szánt oldat (brivaracetam; UCB Pharma SA) már az Európai Bizottság jóváhagyását is megkapta. A javallat szerint 16 éves kortól adható a parciális epilepsziás rohamok kiegészítő kezelésére, függetlenül attól, társulnak-e azok másodlagos generalizált rohamokkal vagy sem. A brivaracetam feltehetően a szinaptikus vezikulák 2A fehérjéjének befolyásolásán keresztül, a neurotranszmitterek exocitózisának gátlásával fejti ki antiepileptikus hatását. A klinikai vizsgálatok tanúsága szerint a kiegészítő Briviact-kezelés csökkenti a parciális rohamok előfordulási gyakoriságát.

Forgalomba hozatali engedélyt kapott az etanercept egy biohasonló készítménye, a Benepali 50 mg injekciós oldat (Samsung Bioepis UK Ltd.) a rheumatoid arthritis, az arthritis psoriatica, az axialis spondyloarthritis és a plakkos psoriasis terápiájára. Az immunszuppresszáns hatású etanercept olyan fúziós protein, amely a TNF-α molekulához kötődve gátolja annak biológiai hatását. A Benepaliinjekciós oldat minőségi, biztonságossági és hatásossági jellemzői nagymértékben hasonlóak a referenciakészítményéhez (Enbrel, Pfizer Ltd.).

A Feraccru 30 mg kemény kapszula (vas(III)-maltol; Iron Therapeutics (UK) Ltd.) a gyulladásos bélbetegséget kísérő vashiányos anémia kezelésére kaphat forgalomba hozatali engedélyt.

A Zurampic 200 mg filmtablettát (lesinurad; AstraZeneca AB.) a hyperuricaemia kiegészítő kezelésére javasolják forgalomba hozni azon köszvényes betegek ellátására, akiknél a xanthinoxidáz-gátlók önmagukban nem elegendők a húgysavszint megfelelő csökkentéséhez. A lesinurad az URAT1 húgysavtranszporter szelektív gátlásával tovább csökkenti a húgysav reabszorpcióját a vesében, fokozva ezáltal a vizelettel történő kiválasztást.

 Generikumok

A generikumok körében forgalomba hozatalra javasolt Caspofungin Accord infúzióhoz való porkészítmény (caspofungin; Accord Healthcare Ltd.) az invazív candidiasis, az invazív aspergillosis és a lázas neutropenia hátterében feltételezett gombás fertőzések kezelésére szolgálna mind felnőttek, mind gyermekek esetében. A forgalomba hozatalra javasolt Amlodipine-Valsartan Mylan (amlodipin/valsartan) az esszenciális hipertónia, a Rasagiline Mylan (rasagilin) az idiopathiás Parkinson-kór, a Zonisamide Mylan (zonisamid) epilepszia kezelésére – a másodlagos generalizációval társuló vagy anélküli parciális rohamok megelőzésére – kínál újabb alternatívákat.