Miközben naponta két új ritka betegséget írnak le, dilemmák sorával küzdenek a klinikusok, a technológiai értékelők és a finanszírozók.

Molnár Mária Judit professzor asszony a Medical Tribune-nek adott interjújában divathullámról és többek között arról beszélt, hogy mi a szerepe a genetikai alapú terápiáknak, így a személyre szabott exon skippingnek vagy a direkt gén-replacementnek a ritka betegségek gyógyításában, és mi a jelentősége a betegségmódosító terápiának ezen betegek életében.