Világszerte körülbelül 50 millió embert érint az epilepszia, akiknek közel 70 százaléka megfelelően reagál az antiepileptikumokra. Kettő-öt évnyi eredményes kezelést követően a gyógyszer adását a gyermekek 70 százalékánál, a felnőttek 60 százalékánál fel lehet függeszteni. A gyógyszeres terápiára nem reagáló esetekben műtéti megoldás mérlegelhető.
Az angliai University College London (UCL) szakembereinek reményei szerint az általuk kifejlesztett új, igény szerinti („on demand”) görcsoldó gyógyszer azon betegek 30 százalékot kitevő arányában jelenthet megoldást, amikor a betegség nem reagál megfelelően antiepileptikumok adására.
Az új gyógyszer – melyet eddig csak állatkísérletekben, rágcsálókon teszteltek – érzékenyebbé teszi az agyi sejteket a gyógyszer hatóanyagai iránt azokon a területeken, melyek normálisan inaktívak. A UCL neurológiai intézetének professzora, a vizsgálatot vezető Dimitri Kullmann így magyarázza a gyógyszer hatásmechanizmusát: „Először egy módosított vírust fecskendezünk arra az agyi területre, ahonnan az epilepsziás görcsrohamok kiindulnak. E vírus egy olyan fehérje termelésére instruálja az agysejteket, melyeket a CNO (clozapin-N-oxid) aktivál. Ez egy olyan vegyület, melyet tabletta formájában be lehet vinni a szervezetbe. Az aktivált protein aztán gátolja a túlzott izgalmi állapotban lévő agyi sejteket, melyek máskülönben rohamokat provokálhatnának – de csak CNO jelenlétében.”
A jelen gyakorlat szerint a súlyos görcsrohamok kezelésére olyan gyógyszereket adnak, melyek az agy teljes területén gátolják az összes sejt ingerelhetőségét, ami mellékhatások forrása lehet. Ha a rohamok megelőzéséhez nagyon nagy dózisban szükséges alkalmazni a szert, a betegnek szedálásra és intenzív osztályos ellátásra lehet szüksége. „Ha új módszerünket meg tudjuk honosítani a klinikai gyakorlatban (amire egy évtizeden belül reális reményünk van), akkor egyetlen vírusinjekcióval kezelhetjük azokat a betegeket, akik hajlamosak súlyos görcsrohamok kialakulására. Ezt követően CNO-t csak akkor alkalmazunk, ha szükséges” – magyarázza Kullmann professzor.
A terápiarezisztens epilepszia eseteinek jelentős részében több kis, egymás után jelentkező kisebb roham vezeti be a nagyrohamot. Kullmann professzor reményei szerint az érintett betegek már akkor bevehetik ezt a gyógyszert, amikor előre látható, hogy egy nagyobb roham fenyegeti őket. Más tényezők is vannak, melyek e betegcsoportokban görcsrohamok előfordulására hajlamosíthatnak. Ilyen például a betegség, az alváshiány vagy a menstruációs ciklus bizonyos periódusai, ezért a tabletta preventív célzattal ezeket figyelembe véve is alkalmazható.
A munkacsoport egyéb beviteli módokat is javasol: például injekció formájában, mely bizonyos esetekben megfelelőbbnek tűnik. Ezen kívül elképzelhető egy automatikus beviteli rendszer, amikor a CNO-t az inzulinpumpához hasonló gyógyszerpumpa segítségével juttatják be a szervezetbe. „A teljesen reverzibilis kezeléssel elkerülhetők a tartósan fennálló mellékhatások – állítja Kullmann professzor. – Ha ugyanis a beteg a gyógyszerbevétel kapcsán bármilyen mellékhatást tapasztal, akkor a következő tablettát egyszerűen nem veszi be.”
A módosított vírus bevitelével összefüggő lehetséges mellékhatásokról szólva a kutatás vezetője azt mondja, hogy a gyengített vírus nem képes elszaporodni a szervezetben. Az injekció beadása egy kis sebészeti beavatkozást tesz szükségessé, melynek során a koponyacsonton ejtett kicsiny nyíláson keresztül a tűt az agyburkokon keresztül bevezetik az agyba. Ez azonban még így is jóval kevésbé invazív, mint az epilepsziaműtét, mely sokkal nagyobb agyterület érintettségével jár. A CNO másik előnye, hogy a vegyület felezési ideje igen rövid, mindössze néhány óra, és csak az előkezelt epilepsziás agyi területeken fejti ki hatását. Ezzel elkerülhető a teljes agy érintettségének problémája, mely a rohamcsökkentésben hagyományosan alkalmazott gyógyszerek esetében fennáll, illetve nem fenyegetnek olyan tartós agyi károsító hatások sem, melyekkel az invazívabb beavatkozások kapcsán számolni kell.
„Rövid hatású gyógyszereket jelenleg is alkalmaznak esetenként az epilepszia terápiájában – mondja Kullmann professzor. – Ezek azonban az egész agyra hatnak, ezért szerepük meglehetősen behatárolt, és tipikusan azokra az esetekre tartalékolják ezt a lehetőséget, amikor a sürgősségi osztályon van szükség a görcsrohamok megszüntetésére. A rövid hatású szerek legnagyobb hátránya, hogy légzésdepressziót okozhatnak, ezért a betegek intenzív osztályos kezelésre szorulnak. Mivel módszerünkkel csak az epilepsziás fókuszt javasoljuk kezelni, e szövődmény elkerülhető.”
