Egy molekuláról van szó, amelyet a cég fejlesztett ki – miben más ez a lehetséges gyógyszer, mint az eddigiek? Mitől lehet hatékonyabb?
Azzal kezdem, hogy még a múlt század második felében a biológusok rájöttek arra, hogy minden egészséges sejtben van egy beépített önpusztító mechanizmus. Erre azért van szükség, mert amikor egy sejt osztódik, a pillanatnyi állapotát lemásolja. Egészen addig, amíg ez egy normális, egészséges sejt, nincs is semmi gond. Abban a pillanatban, ha egy sejt hibássá válik, és átörökíti az információt, akkor nemcsak egy, hanem kettő, négy és sok hibás sejtg keletkezik a szervezetben.
Milyen kísérleteken vannak túl?
Amikor daganatellenes gyógyszerek kísérleteit végezzük, legtöbbször humán, emberi daganatot ültetünk egerekbe, és azt nézzük, hogy az új molekula hogyan hat az élő szervezetben a daganatra. Azt látjuk, hogy gyógyul, vagy sem. De az, hogy az egerek saját sejtjei károsodnak-e, vagy sem, nem egyértelmű. Mert emberi betegséget próbálunk állatban gyógyítani. Nem lehet tudni, hogy az emberi betegség emberben hogyan reagálna a gyógyszerre. Egy ausztrál kutatócsoportnak viszont voltak olyan egerei, amelyek egérrákot hordoztak. Kipróbáltuk ezeken az állatokon is a molekulát. Azt láttuk, hogy a rákos sejteket megölte, az egészséges sejtek viszont nem károsodtak. Az állat összes létfontosságú szerve ép maradt. Az egér a saját betegségéből kigyógyult. Úgy látjuk, hogy nagy valószínűséggel az ember esetében is hatékony lehet a gyógyszer.
Az egerek egyébként teljesen meggyógyultak, vagy csak lassították a folyamatot, és meghosszabbították az állat életét?
Az egerek nagy része teljesen meggyógyult.
Milyen típusú rákban szenvedtek ezek az egerek?
Limfómában. A limfóma a nyirokrendszer sejtjeit, a fehérvérsejteket, vagy más néven limfocitákat érintő betegség.
A limfómán kívül más ráktípusokra is kipróbálták az új molekulát?
Természetesen. Ha már van egy gyógyszerjelöltünk, meg kell tudnunk a humán kísérletek előtt, hogy milyen típusú rákos betegeknek adhatjuk. Ha olyan betegeknek adjuk, akik várhatóan nem reagálnak a szerre, akkor a kezelés időtartama alatt elvehetünk az életükből. Ugyanis a gyógyszerkísérlet ideje alatt kaphattak volna más kezelést, ami javíthatott volna az állapotukon.
Hogyan kísérletezik ki, hogy mely ráktípusok reagálnak a gyógyszerre, és melyek nem?
Emberekből származó rákos sejteket tenyésztünk petricsészékben. Több százféle van. Így lehetőség nyílik arra, hogy ezeken a rákos tenyészeteken kipróbáljuk a vegyületet. Leteszteljük, és megnézzük, hogy mely rákos sejtvonalak reagálnak, és melyek azok, amelyek nem. A mi molekulánk kísérletei során az derült ki, hogy limfómát és jó pár más vérráktípust gyógyíthat, a sejtvonalak nagyon érzékenyen reagálnak. Ezért a humán kísérleteknél majd elsőként az ilyen típusú betegségekben szenvedők közül kaphatják meg az új gyógyszerjelöltet.
Melyek azok a ráktípusok, amelyek egyáltalán nem reagáltak?
A szilárd daganatoknál volt gyengébb a válasz. Ez azt jelenti, hogy mondjuk 20 sejtvonalból egyetlenegy volt, amely reagált. Ráadásul láthatóan több gyógyszert kellett adni ahhoz, mire ez az egy is érzékennyé vált.
Akkor itt vége is van a történetnek, az új gyógyszer a szilárd daganatokra nem hat?
Nem, egyáltalán nem fejeződik itt be a kutatás. Ahhoz, hogy a ráksejtek túléljenek, körülbelül egytucatnyi különböző körülménynek kell párhuzamosan teljesülnie. Ezek közül csupán az egyik a programozott sejthalál kikapcsolása – amit minden rákos sejt megtesz. De abban a pillanatban, ha ezt a fajta kezelést egy másikkal kombináljuk, újabb eredményeket érhetünk el. Természetesen számtalan kísérletet kell végezni ahhoz, hogy a megfelelő, hatékony kombinált kezeléseket megtaláljuk.
Mikor indulhatnak a humánkísérletek?
Az idén tavasszal kezdődnek az emberi kísérletek.
Mennyi idő alatt jutottak el idáig, hogy embereken is kipróbálhatják a gyógyszerjelöltet?
Mire letettük a molekulát az „asztalra” azzal, hogy szerintünk ez jó gyógyszerjelölt lehet, az hatéves folyamat volt. Lezárult a kutatás, elindult egy preklinikai fejlesztési stádium, amely következő két-három évig tartott.
