Az elmúlt évtizedekben hatról 87 százalékra nőtt az akut mieloid leukémiás betegek túlélése a mind hatékonyabb gyógyszeres terápiák megjelenésének köszönhetően, ugyanakkor 10 ezer gyógyszerjelöltből mindössze egy olyan készítmény születik, amely végül hatékonynak bizonyul – vezette fel előadását Borsi András, a Johnson & Johnson Innovative Medicine munkatársa. – A terápiák értékelését nehézkesebbé teszi, hogy az új gyógyszerek megjelenésével tovább élnek a betegek, a hosszabb utánkövetés és a nagyobb betegpopuláció megfigyelése pedig megdrágítja a klinikai vizsgálatokat. Ezért szükséges a HTA során a teljes túlélés mellett más végpontokat is alkalmazni.
Bár az alternatív végpontok már megjelentek az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) eljárásaiban is, a hatóság – alkalmazkodva az innovációkhoz – egykaros vizsgálatok alapján hagyta jóvá terápiák harmadát, de a HTA-k többségében még mindig inkább a teljes túlélésre hagyatkozik annak ellenére, hogy ez az indikátor a modern onkológiai terápiák esetében sokszor nem is érhető el. Mindez azt eredményezi, hogy a hiányzó adatot bizonytalansági faktorként értékelik, így alulbecsülik a kezelés hatékonyságát. A rugalmatlanságot a betegek sínylik meg, akik így késedelmesen férnek hozzá az innovatív eljárásokhoz.
Holisztikus megközelítésre, rugalmasabb értékelési kritériumokra lenne szükség – mondta Borsi András, aki szerint rugalmasabbá kellene tenni a költséghatékonysági küszöbértékeket is, mert ez a megközelítés nem optimális ritka betegségek és az innovatív onkológiai kezelések esetén. A gazdaságossági értékelés lassabb hozzáférést jelent a klinikai hatásossági értékeléssel szemben.
A HTA hazai gyakorlati tapasztalatai és jövőbeli perspektívái
Magyarországon 2022 és 2024 között 179 normál beadvány és jogszabály-módosítást igényelő HTA zajlott, ezek 45 százaléka onkológiai készítmény volt, nagyrészük tételes finanszírozást igényelt, 20 százalékuk egykaros, 14 pedig placebo-kontrollált vizsgálat volt. Költséghasznossági elemzés két esetben történt, többlet-egészségnyereség a készítmények 70 százalékánál volt igazolható, 30 százalék esetében azonban nem sikerült a klinikailag és statisztikailag jelentős előnyt alátámasztani – sorolta a hazai adatokat Hegyi Ramóna, a Healthware Tanácsadó Kft. tanácsadója.
A vizsgálatok során figyelembe vett kritériumok nem adnak egységes és egyértelmű útmutatót a finanszírozó számára a költséghatékonyság tekintetében sem, ezért új módszerekre és gyorsított eljárásokra lenne szükség. Lehetséges megoldások lehetnek:
- gyorsított és rugalmas értékelési folyamatok – előzetes vagy feltételes jóváhagyás a korai vagy köztes szakaszokban;
- moduláris HTA megközelítések alkalmazása – minden komponens külön modulként való vizsgálata;
- költség-hatékonysági küszöbértékek rugalmasabb kezelése;
- indirekt költségek figyelembevétele;
- egyes terápiás területek összevetése.
Az elmúlt időszakban jelentősen megnőtt az új típusú onkológiai készítményekre benyújtott kérelmek aránya, ami jelentős kihívások elé állította az HTA irodát és a finanszírozót egyaránt – összegezte a vizsgálat eredményét a tanácsadó. Bár a HTA irányelv részben reagált a terápiák módosulásából eredő változásokra, azonban ezek további átgondolására lenne szükség az új irányelv készítésekor. Az alacsony szintű evidenciákkal, betegszámokkal járó, egyre inkább targetált kezelések értékelésének limitációit egyértelmű javaslatokkal és elvárásokkal kell kezelni a HTA és finanszírozó részéről is, hogy ezáltal egy mindenki számára egyszerűbb és transzparensebb eljárás legyen kialakítható az új innovatív terápiák befogadására.
Változásokat eredményez az uniós HTA-rendelet
Az Európai Unió egészségügyitechnológia-értékelésről szóló rendeletében foglaltakat 2025 januárjától kell alkalmazni, és az már tartalmazza az előadásokban elhangzott, megújítást célzó kívánalmakat – jegyezte meg Kaló Zoltán, az SE Egészségügyi Technológiaértékelő és Elemzési Központ professzora, a META alapítója.
A HTA rendelettől az innovatív terápiákhoz való jobb hozzáférést, az erőforrások hatékony felhasználását és az egészségügyitechnológia-értékelés minőségének javítását várják. A rendelet, amely 2022-ben lépett hatályba, előírta egy, az egészségügyitechnológia-értékeléssel foglalkozó nemzeti és regionális koordinációs csoport felállítását, amely meghatározza az értékelés szabályait és a résztvevők körét. A rendelet a párhuzamosságok felszámolása mellett célozza az üzleti kiszámíthatóság megteremtését és a technológia-értékeléssel kapcsolatos uniós szintű együttműködés hosszú távú fenntarthatóságát.
Az új keret magában foglalja a közös klinikai értékelésekkel kapcsolatos munkát, a közös tudományos konzultációkat, a kialakulóban lévő egészségügyi technológiák azonosítását és az önkéntes együttműködést.
Bidló Judit a gyógyszerfinanszírozás aktualitásairól
Jelenleg 60 készítmény 75 indikációja áll támogatásba vételi döntés előtt, melyeket orvosszakmai szempontok, költségvetési hatásuk és egészségpolitikai szempontok mentén értékelünk. A 2025. január elejével befogadásra váró gyógyszerek körében körülbelül egyforma a kardiológiai és az emlődaganatos kórállapotok kezelésére szolgáló készítmények finanszírozásának többlet-kasszahatása. Ez a várt döntés időben egybeesik a gyógyszergyártók extraprofitadójával kapcsolatos szabályozás visszaállításával és a Batthyány-Strattmann Alapítvány működésének elindulásával, mely utóbbinak kuratóriuma fogja szavatolni a döntések feletti szakmai kontrollt – mondta a konferencián Bidló Judit, a Belügyminisztérium egészségügy szakmai irányításáért felelős helyettes államtitkára.
Borítókép: archív
